Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, которое проявляется в том, что мышцы человека перестают развиваться. Оно выявляется еще в детском возрасте и требует дорогостоящего лечения. В мире есть только один препарат, способный остановить заболевание с помощью одного укола — «Золгенсма».
Он производится в Швейцарии и с декабря 2021 года зарегистрирован в России. Стоимость лечения составляет более 2 млн долларов. Однако средство также не является панацеей. В настоящее время зафиксировано два летальных случая после введения препарата.